Rare Diseases Forum 2026: Innovatie & Toegang

24/4/26, 12:00

Rare Diseases Forum 2026 - omdat doorbraken alleen tellen als ze de patiënten bereiken die ze nodig hebben

Op 21 april 2026 nam het Axes Health-team deel aan het allereerste Rare Diseases Forum in TownHall Europe in Brussel, georganiseerd door The Parliament Magazine. We schoven er aan tafel met beleidsmakers, patiëntenverenigingen, industrieleiders en clinici.

Het forum bracht een brede coalitie van belanghebbenden samen — van Europarlementariërs en functionarissen van de Europese Commissie tot EURORDIS, farmaceutische directeurs en vertegenwoordigers van patiënten met zeldzame ziekten. Allen waren ze verenigd rond één prangende vraag: welke beleidsmaatregelen moet Europa nu activeren om ervoor te zorgen dat geen enkele patiënt met een zeldzame ziekte achterblijft?

Innovatie zonder toegang is een mislukking

De openingsboodschap van de dag zette direct de toon: wetenschappelijke vooruitgang betekent niets als deze de patiënt niet kan bereiken. Tijdens de verschillende sessies kwamen sprekers telkens terug op dezelfde pijnlijke waarheid: Europa heeft opmerkelijke stappen gezet in onderzoek naar zeldzame ziekten en de ontwikkeling van geneesmiddelen, maar de toegang tot goedgekeurde behandelingen blijft diep ongelijk verdeeld over de lidstaten. Een innovatief medicijn dat buiten het bereik van een patiënt blijft, is geen oplossing. Het is een gemiste kans, en voor velen een leven dat niet ten volle geleefd kan worden.

Voorspelbare en haalbare trajecten voor alle belanghebbenden

Een terugkerend thema gedurende de dag was de noodzaak van toegangstrajecten die werken — niet alleen op papier, maar ook in de praktijk. Voor patiënten betekent dit de zekerheid dat er een behandeltraject bestaat en dat zij hier de weg in kunnen vinden. Voor betalers betekent het beschikken over robuuste kaders voor waardebepaling en budgetplanning. Voor de industrie betekent het regelgevings- en terugbetalingsprocessen die transparant en consistent genoeg zijn om de investeringen te rechtvaardigen die R&D voor zeldzame ziekten vereist.

De lopende implementatie van de EU Joint Clinical Assessment (JCA) onder de HTA-verordening werd uitvoerig besproken. Hoewel de JCA een reële belofte inhoudt voor het verminderen van dubbel werk en het ondersteunen van consistentere toegangsbeslissingen in heel Europa, waren de sprekers eerlijk over de uitdagingen die voor ons liggen — met name voor zeldzame ziekten, waar bewijslast per definitie vaak beperkt is. Om de JCA te doen slagen voor zeldzame ziekten is flexibiliteit nodig, evenals betekenisvolle betrokkenheid van patiënten en een oprechte inzet van de lidstaten om de resultaten ervan op te volgen.

Vroege toegang: waar urgentie en rechtvaardigheid samenkomen

Misschien wel het meest weerklank vindende thema van de dag was de rol van regelingen voor vroege toegang. Voor patiënten met een hoge medische nood en weinig of geen alternatieven kan de tijd tussen de goedkeuring door de regelgevende instanties en de nationale terugbetaling oplopen tot jaren. Die kloof is geen administratief ongemak — het is een klinische en menselijke realiteit.

Het forum was ondubbelzinnig: eerlijke en rechtvaardige mechanismen voor vroege toegang zijn geen optionele extra's voor een goed functionerend gezondheidssysteem. Ze vormen er een essentieel onderdeel van.

Het Belgische EEFA-systeem: een model om trots op te zijn

Dit is een moment voor België om met enige trots te reflecteren. Het EEFA-systeem — het Belgische kader voor Early and Exceptional access to Medicines — is precies het soort mechanisme waar het forum om vroeg. Het biedt een gestructureerd, patiëntgericht traject voor degenen die niet kunnen wachten, door toegang te bieden tot geneesmiddelen die voorzien in een onvervulde medische behoefte (unmet medical need) voordat de volledige terugbetalingsprocedures zijn afgerond.

In een landschap waar veel Europese landen nog steeds een dergelijk kader missen, of een systeem hebben dat inconsistent wordt toegepast, valt de Belgische aanpak op. Bij Axes Health werken we op het snijvlak van toegang, bewijslast en patiëntuitkomsten — en we zien uit de eerste hand hoe betekenisvol tijdige toegang kan zijn. Het EEFA-systeem verdient erkenning, voortdurende investeringen en kan, waar mogelijk, dienen als referentiepunt voor anderen.

Vooruitblik

Het Rare Diseases Forum maakte duidelijk dat de EU zowel de ambitie als de instrumenten heeft om het beter te doen voor de 30 miljoen Europeanen die met een zeldzame ziekte leven. Een EU-actieplan, een versterkt HTA-kader, een beter gebruik van real-world data via de European Health Data Space en voortdurende steun voor initiatieven zoals ERDERA en JARDIN vormen allemaal stukjes van de puzzel.

Maar beleidskaders leveren pas resultaat op wanneer ze vertaald worden in echte, tijdige toegang voor echte patiënten. Die brug — tussen innovatie en toegang — is de plek waar Axes Health zich volop inzet.

We kijken ernaar uit om deze gesprekken voort te zetten en bij te dragen aan een gezondheidszorglandschap waarin geen enkele patiënt te lang hoeft te wachten op een medicijn dat zijn of haar leven kan veranderen.